Hoffnung für Kinder mit Morbus Fabry
Morbus Fabry ist eine seltene Speicherkrankheit, die durch einen teilweisen oder vollständigen Mangel des Enzyms alpha-Galaktosidase A gekennzeichnet ist. Da hiervon alle Zellen im ganzen Körper, vor allem auch die Blutgefäße betroffen sind, kommt es zu Schäden an wichtigen Organen wie Niere, Herz und Gehirn. Morbus Fabry, als schwere chronische Kranheit führt unbehandelt zu erheblichen Behinderungen im Alltag und zu frühem Tod. Auch Kinder sind davon betroffen. Ursache des...